【万象城AWC(中国)基因检测】靶向药物Vismodegib维莫德吉在基底细胞癌的有效性和安全性
靶向药物维德莫吉基因检测导读：
《N Engl J Med》在2012年6月7日第366(23):2171-9期发表了一个基因检测与靶向药物维莫吉德的有效性与安全性的临床试验。基因检测hedgehog 信号的改变与基底细胞癌的发病机制有关。尽管大多数基底细胞癌顺利获得手术治疗，但对于局部晚期或转移性基底细胞癌尚无有效的治疗方法。vismodegib (GDC-0449) 的 1 期研究显示，针对Hedgehog的进步小分子抑制靶向药物在晚期基底细胞癌患者中，有 58% 的反应率。 方手术治好的可能性低，或严重的预期毁容）。所有患者每天接受 150 mg 口服vismodegib。主要终点是独立评估的客观缓解率；主要假设是局部晚期基底细胞癌患者的缓解率大于 20%，转移性基底细胞癌患者的缓解率大于 10%。
基底细胞癌靶向药物基因检测临床试验是如何进行的？
在这项多中心、国际、两队列、非随机研究中，维莫吉德靶向药物基因检测基因解码临床试验研究团队纳入了不能手术或不适合手术的转移性基底细胞癌患者和局部晚期基底细胞癌患者（因为多次反复和手术治疗可能性低，或者是预期会导致严重毁容的患者）。 所有患者每天接受 150 mg 口服vismodegib。 主要终点是独立评估的客观缓解率； 主要假设是局部晚期基底细胞癌患者的缓解率大于 20%，转移性基底细胞癌患者的缓解率大于 10%。
基底细胞癌靶向药物维莫吉德基因检测临床试如何？
在 33 名转移性基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为 30%（95% 置信区间 [CI]，16 至 48；P=0.001）。在 63 名局部晚期基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为 43%（95% CI，31 至 56；P<0.001），其中 13 名患者（21%）有效缓解。两个队列的中位反应持续时间为 7.6 个月。超过 30% 的患者发生的不良事件是肌肉痉挛、脱发、味觉障碍（味觉受到影响）、体重减轻和疲劳。 25% 的患者报告了严重的不良事件；有 7 人死于不良事件。
基底细胞癌采用靶向药物维莫吉德的临床实验结论是什么？
局部晚期或转移性基底细胞癌患者采用维莫吉德进行治疗可以取得反应。
基底细胞癌靶向药物维莫吉德临床试验介绍
该临床试验由基因泰克资助；国际临床实验注册编号为：NCT00833417。 临床试验由Aleksandar Sekulic, Michael R Migden, Anthony E Oro, Luc Dirix, Karl D Lewis, John D Hainsworth, James A Solomon, Simon Yoo, Sarah T Arron, Philip A Friedlander, Ellen Marmur, Charles M Rudin, Anne Lynn S Chang, Jennifer A Low, Howard M Mackey, Robert L Yauch, Richard A Graham, Josina C Reddy, Axel Hauschild等完成。
